Nieuwe Behandeling voor Sikkelcelziekte: Een Hoopvol Perspectief

Erfan Nur, hematoloog aan het Amsterdam UMC, legt uit dat deze ziekte, gekenmerkt door abnormale rode bloedcellen die de zuurstof niet goed kunnen vervoeren, niet alleen bloedarmoede veroorzaakt maar ook ernstige complicaties zoals verstopte bloedvaten en orgaanschade.

Met betrekking tot deze nieuwe benadering, vergelijkbaar met stamceltransplantatie, worden stamcellen uit het lichaam gehaald en vervolgens genetisch gecorrigeerd in het laboratorium met behulp van de CRISPR-techniek voordat ze terug worden geplaatst. "De pijn voelde als een blikseminslag en alsof ik tegelijkertijd door een trein werd aangereden. Mijn oma probeerde van alles, maar soms hielp niets," beschreef een patiënt de pijn van de ziekte.

Perspectief

Hoewel patiënten langdurig in het ziekenhuis moeten blijven, biedt deze methode een perspectief zonder het risico op afstoting en de noodzaak van immunosuppressieve medicatie die vaak gepaard gaat met stamceltransplantaties van buitenaf. De goedkeuring van deze behandeling in Engeland opent de deur voor Europa, maar de verwachte hoge kosten van 1,7 miljoen euro per persoon kunnen een obstakel vormen voor een snelle implementatie. Ministeriële besprekingen over de kostenverlaging zullen naar verwachting volgen na de mogelijke goedkeuring eind dit jaar. Als deze behandeling in Europa wordt goedgekeurd, biedt het een veelbelovend perspectief voor patiënten met beperkte opties voor stamceltransplantaties.